by 名称
小儿骨髓增生异常综合征
描述
骨髓增生异常综合征(myelodysplasticsyndromes，MDS)原名白血病前期，是一组源于造血干/祖细胞水平产生损伤，缺乏典型的临床表现，常有贫血，有时感染或出血，部分病例有肝脾肿大，血象示全血细胞减少或任何一或二系细胞减少。骨髓增生活跃，三系或二系血细胞有显著的病态造血，病程稍长，如不死于感染或出血，多演变为白血病或骨髓造血功能衰竭。
预防
应避免接种各种化学物质、电离辐射、病毒等引起白血病的有害因素，避免环境污染，尤其是室内环境污染，慎用细胞毒药物，保泰松、氯丙嗪氯霉素等。做好优生工作，防止某些先天性疾病，如21-三体、范可尼贫血等。
如出现面色苍白、出血、疲倦无力、发热、骨头疼痛，应及时到医院诊治，应遵医嘱进行血液检查，必要时听从医生劝告做骨髓检查及骨髓活检，以求能及时诊断、治疗。
mds与情绪紧密亲密相关，情绪乐观、精神痛快对防病极有意义。
病因
(一)发病原因
病因未明，但多种因素如病人的敏感性、年龄、性别、发病前接触致白血病物质和感染等均可能导致MDS。
原发性：儿童MDS与成人MDS相比，临床表现区别不大，但染色体改变主要为单体7，其次为占有较小比例的三体8和3号染色体的改变。
继发性MDS可由恶性血液病，免疫抑制治疗，职业或其他原因暴露于含有致癌物的环境中诱发。实际继发性MDS和继发性白血病是一个病的不同阶段，因化疗或(和)放疗而引起MDS/AL的疾病有霍奇金病、非霍奇金淋巴瘤、多发性骨髓瘤、卵巢癌、肺癌、乳腺癌、睾丸癌、消化道癌、脑癌、真性红细胞增多症等。约1/3儿童MDS继发于有发生MDS/AML倾向的基因异常性疾病，此类儿童MDS发病早，多小于2岁。
(二)发病机制
MDS存在原癌基因突变、骨髓体外培养异常以及细胞遗传学变异均提示本病属克隆性疾患。通过对RAS女性患者的葡萄糖-6-磷酸脱氢酶(G-6-PD)同工酶检查，发现其红细胞、粒细胞、血小板、巨噬细胞及B、T淋巴细胞只有A型同工酶，从而证实本病的克隆性。
MDS最终多演变为粒细胞白血病，少数演变为淋巴细胞白血病，至于MDS如何演变为白血病，学者们进行了很多讨论，概括的说认为MDS演变为白血病可能有多种形式，可以从原来病态造血的克隆逐渐不能分化、成熟，使原始细胞逐渐增多，最终血细胞中以原始细胞为主要成分，随后成为白血病，此时血细胞仍保留原来的异常核型，无新的异常核型，也可以由原来病态造血的克隆再次发生突变，而演变为白血病，此种演变有新的异常核型。
儿童MDS有40%~45%的RAEB和RAEK-T转化为白血病，但RA和RAS转化为白血病仅见于5%~15%。德国Düsseldorf医院内科1975~1988年骨髓检查诊断为MDS占0.29%，丹麦Odense调查了儿童MDS的发病率，年龄0~14岁，年发病率为0.27/105。MDS占同期恶性血液病的8.7%。
症状
| 淋巴结肿大 |
| 肝脾肿大 |
| 粒细胞减少 |
医保范围
否
患病率
0.0001%
易感人群
儿童
传染性
无传染性
并发症
| 败血症 |
治疗科室
| 儿科 |
| 小儿内科 |
治疗方式
| 药物治疗 |
| 放射性治疗 |
| 造血干细胞移植治疗 |
| 支持性治疗 |
治疗周期
3-6个月
治愈率
30-50%
常用药物
| 乌苯美司胶囊 |
| 复方皂矾丸 |
治疗花费
根据不同医院，收费标准不一致，市三甲医院约（50000-100000元）
医学检查
| 骨髓象分析 |
| 骨髓各系细胞形态学检查 |
| 血涂片 |
| 血液生化六项检查 |
| CT检查 |
| 涂片 |
建议食物
饮食禁忌
建议饮食
建议药物
| 复方皂矾丸 |
| 注射用依那西普 |
| 注射用重组人干扰素γ |
| 高三尖杉酯碱氯化钠注射液 |
| 重组人粒细胞刺激因子注射液 |
| 乌苯美司胶囊 |
| 乌苯美司片 |
| 高三尖杉酯碱注射液 |
药物详细信息
| 百士欣(乌苯美司胶囊) |
| 郝其军复方皂矾丸(复方皂矾丸) |
| 万乐乌苯美司片(乌苯美司片) |
| 上海信谊乌苯美司片(乌苯美司片) |
| 齐力佳乌苯美司胶囊(乌苯美司胶囊) |
| 瑞血新(重组人粒细胞刺激因子注射液) |
| 四川绿叶宝光乌苯美司胶囊(乌苯美司胶囊) |
| 金磊赛强(重组人粒细胞刺激因子注射液) |
| 保力津(重组人粒细胞刺激因子注射液) |
| 瑞白(重组人粒细胞刺激因子注射液) |
| 里亚金(重组人粒细胞刺激因子注射液) |
| 吉粒芬(重组人粒细胞刺激因子注射液) |
| 沃汀(高三尖杉酯碱氯化钠注射液) |
| 杭州民生高三尖杉酯碱注射液(高三尖杉酯碱注射液) |
| 恩利(注射用依那西普) |
| 山东齐都高三尖杉酯碱氯化钠(高三尖杉酯碱氯化钠注射液) |
| 华普乐(高三尖杉酯碱氯化钠注射液) |
| 北京协和高三尖杉酯碱注射液(高三尖杉酯碱注射液) |
| 伽玛(注射用重组人干扰素γ) |
| 瑞白(重组人粒细胞刺激因子注射液) |
| 金磊赛强(重组人粒细胞刺激因子注射液) |
| 瑞血新(重组人粒细胞刺激因子注射液) |
| 白特喜(重组人粒细胞刺激因子注射液) |